Celowana terapia autyzmu? Badacze mózgu pokazują, że to możliwe

Naukowcy z Instytutu Biologii Doświadczalnej PAN opracowali eksperymentalną terapię celowaną autyzmu. To przełom w rozumieniu leczenia objawów tego złożonego zaburzenia. To także szansa na nowe terapie oparte na mechanizmach molekularnych w leczeniu m.in. ADHD.

20220511_brnbg.jpg

Naukowcy wykazali, że eksperymentalna terapia dostosowana do konkretnych objawów autyzmu jest możliwa i efektywna. Badania zespołu dr Alicji Puścian prowadzone były pod kierunkiem prof. Eweliny Knapskiej w Centrum Badań Plastyczności Neuronalnej i Chorób Mózgu BRAINCITY w Instytucie Biologii Doświadczalnej im. Marcelego Nenckiego PAN. Ich odkrycia zostały opublikowane w czołowym amerykańskim czasopiśmie naukowym „Molecular Psychiatry”.

Czym jest autyzm?

Autyzm (precyzyjnie to zaburzenia ze spektrum autyzmu) to jedno z zaburzeń neurorozwojowych. Objawia się zbiorem deficytów, głównie w obszarze interakcji społecznych oraz zaburzeniami poznawczymi. U różnych pacjentów objawy mogą być całkiem inne – mogą przybierać różną postać i mieć bardzo różne nasilenie. A to utrudnia zaprojektowanie skutecznych terapii dla autystyków.

Rozwiązaniem może okazać się podejście indywidualne. „Każdy człowiek jest inny, nie istnieje tu jeden uniwersalny model. By odpowiedzieć w pełni na dany problem w funkcjonowaniu pacjentów potrzebne są rozwiązania terapeutyczne ‘szyte na miarę’” – tłumaczy dr Puścian.

Jakie rozwiązanie proponują naukowcy?

Badacze stworzyli mysie modele autyzmu, u których odtworzyli wadę genetyczną znalezioną u pacjentów. Następnie podawali białko TIMP-1 do jądra środkowego ciała migdałowatego, czyli struktury mózgu zaangażowanej w zdolność do uczenia się. W wyniku tego badania udało im się ustalić, że selektywne dostarczanie TIMP-1 łagodzi poważne deficyty poznawcze oraz normalizuje fizjologię mózgu.

Dlaczego okazało się to skuteczne? TIMP-1 jest inhibitorem (czyli hamulcem aktywności) enzymu MMP-9. Mmetaloproteinaza macierzowa 9, czyli wspomniany MMP-9, jest enzymem nadmiernie aktywnym u części pacjentów. Może wywoływać objawy autystyczne, w tym problemy poznawcze. Jednocześnie MMP-9 jest bardzo ważny dla zdolności mózgu, szczególnie w uczeniu się. To odkrycie udowadnia, że można zaradzić poszczególnym objawom poprzez ukierunkowanie na określone mechanizmy molekularne.
Co więcej, wspomniane działanie łagodzi deficyty poznawcze, ale nie ma wpływu na deficyty zachowania społecznego. Oznacza to, że terapia działa specyficznie na konkretny objaw nie powodując skutków ubocznych. Dotychczas nadaktywność MMP-9 można hamować jedynie przez podawanie minocykliny. To antybiotyk o poważnych skutkach ubocznych, którego nie można w związku z tym stosować jako stałej terapii.

Obiecujące strategie terapeutyczne

Wyniki badań naukowców z BRAINCITY mają więc ogromne znaczenie dla dziedzin neuronauki podstawowej i klinicznej i są obiecującą strategią terapeutyczną.
„Nasze badania ilustrują, w jaki sposób połączenie najnowocześniejszych metod w badaniach behawioralnych, neurobiologii i farmakologii może być skutecznym sposobem na dokonywanie odkryć terapeutycznych, które stanowią solidną podstawę dla dalszych badań wdrożeniowych” – zaznacza prof. Knapska.

Interdyscyplinarny charakter badań wykracza poza problem samego autyzmu. Może być podstawą dla nowych strategii terapeutycznych opartych na mechanizmach molekularnych dla zaburzeń neurorozwojowych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, takich jak ADHD, choroba Alzheimera czy schizofrenia.

O BRAINCITY

BRAINCITY to Centrum Badań Plastyczności Neuronalnej i Chorób Mózgu Instytutu Nenckiego Polskiej Akademii Nauk. Bada się tu plastyczność neuronalną i synaptyczną w celu zwalczania najbardziej wyniszczających i kosztownych chorób dotykających ludzi. BRAINCITY jest partnerem Europejskiego Laboratorium Biologii Molekularnej (EMBL), flagowej europejskiej międzyrządowej organizacji zajmującej się naukami przyrodniczymi, zrzeszającej ponad 80 niezależnych grup badawczych. Badacze z BRAINCITY proponują nowatorskie i multidyscyplinarne podejście do badań naukowych. Ściśle współpracują z klinicystami oraz przemysłem.

braincity.png

Źródło informacji: materiały prasowe Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN